Orphan Drugs

Bei Arzneimitteln für seltene Erkrankungen, den sogennanten Orphan Drugs, gilt der Zusatznutzen per Gesetz als belegt, solange der Umsatz innerhalb von 12 Monaten kleiner als 30 Mio. EUR (bis 2022: 50 Mio. Euro) ist. Hier wurden bisher 162 verschiedene Arzneimittel in 349 Beschlüssen bewertet. Der G-BA entscheidet nur über das Ausmaß des Zusatznutzens. Daher sind die Orphan Drugs bisher vom G-BA auch am besten bewertet worden: 2,8% erheblicher Zusatznutzen, 12,7% beträchtlicher Zusatznutzen, 12,9% geringer und 50,6% nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen. Für 20,9% der Patientenpopulationen wurde kein Zusatznutzen erkannt.