PUMA – Arzneimittel für Kinder

PUMA steht für Paediatric Use Marketing Authorisation und bedeutet einen EU-weiten Marktzugang für eine spezielle Patientengruppe: Säuglinge, Kinder, Jugendliche. Die Zulassung von Kinderarzneimitteln ist nach wie vor eine Besonderheit, und Kinder erhalten häufig Arzneimittel, die nur für Erwachsene zugelassen sind. Qualität, Sicherheit und Unbedenklichkeit sind nachgewiesen – jedoch nicht bei pädiatrischen Altersgruppen, da die klinischen Studien nur an Erwachsenen durchgeführt wurden. Kinder werden in diesen Fällen im sogenannten „Off-label-Use“ behandelt, also unter zulassungsüberschreitendem Einsatz des Arzneimittels. Dies bedarf einer besonderen Aufklärung durch den Arzt, und die Kosten werden in der Regel nicht von der GKV erstattet. Die Ausnahme stellt eine Empfehlung der Expertengruppe beim BfArM dar, die verbindlich in Anlage IV der AM-RL feststellt, dass eine Erstattung möglich ist, obwohl keine Zulassung vorliegt.

Der Off-Label-Use ist eine Leistung der GKV, wenn

  • das Medikament in Teil A der Arzneimittel-Richtlinie Anlage VI aufgeführt ist und im dort festgelegten Rahmen (Patientengruppe, Indikation, Dosierung, Behandlungsdauer) verordnet wird.
  • es im Rahmen einer vom G-BA nicht widersprochenen klinischen Studie nach § 35c Abs. 2 SGB V eingesetzt wird.
  • damit eine schwerwiegende lebensbedrohliche oder die Lebensqualität auf Dauer nachhaltig beeinträchtigende Erkrankung behandelt wird, für die keine andere Therapie verfügbar ist und bei der aufgrund der Datenlage die begründete Aussicht besteht, dass mit dem betreffenden Präparat ein Behandlungserfolg (kurativ oder palliativ) erzielt werden kann. (Bundessozialgericht, Urteil vom 19. März 2002, AZ.: B 1 KR 37/00 R).

Um dem Problem des Off-Label-Use bei Kindern zu begegnen hatte die EU-Kommission 2007 eine Verordnung über Kinder­arzneimittel (EG 1901/2006) erlassen, die speziell die Arzneimittelversorgung bei Kindern verbessern sollte. Seit 2008 muss der pharmazeutische Unternehmer mit seinem Zulassungsantrag ein pädiatrisches Prüfkonzept (Paediatric Investigation Plan, PIP) einreichen. Dieses beinhaltet ein Entwicklungsprogramm, das auch eine zukünftige Anwendung des neuen Arzneimittels bei Kindern vorsieht. Der PIP wird von einem speziell für Kinderarzneimittel zuständigen Ausschuss der EMA – dem Paediatric Committee (PDCO) – geprüft. Auch Zulassungserweiterungen von bereits im Markt befindlichen Arzneimitteln erfordern seit 2008 ein zusätzliches pädiatrisches Prüfkonzept. Arzneimittel, die bereits für Erwachsene zugelassen sind, können im PUMA-Verfahren für eine zusätzliche Anwendung bei Kindern erweitert werden.

Kinder sind keine kleinen Erwachsenen. Die Dosierung für Kinder kann somit nicht einfach aus der Erwachsenendosis proportional zum Körpergewicht des Kindes berechnet werden. Der pharmazeutische Unternehmer muss für jede Altersgruppe Studien zur Wirksamkeit, Sicherheit, Dosierung und der altersgerechten Darreichungsform bei dieser pädiatrischen Patientengruppe vorlegen. Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) unterscheidet hier

  • Frühgeborene,
  • Neugeborene (0-27 Tage),
  • Säuglinge und Kleinkinder (28 Tage-23 Monate),
  • Kinder (2-5 Jahre),
  • Schulkinder (6-11 Jahre)
  • Jugendliche (12-18 Jahre)

Auch für PUMA-Arzneimittel fordert der Gesetzgeber eine frühe Nutzenbewertung.

Eine Verlängerung der Marktexklusivität – Patentschutz – soll dem pharmazeutischen Unternehmer Anreiz und Ausgleich für den finanziellen Mehraufwand für die pädiatrische Zulassung sein. Für neue Wirkstoffe verlängert sich das Patent um sechs Monate. PUMA-Arzneimittel bringen einen zehnjährigen Unterlagenschutz für die pädiatrische Darreichungsform mit sich.