Betibeglogene autotemcel (Zynteglo®) – Β-thalassemia

1. Characteristics

Start date 15.11.2019
Resolution 14.05.2020
Limitation date 15.05.2025
INN Betibeglogene autotemcel
Brand name Zynteglo®
Company bluebird bio (Germany) GmbH
ATC code n.d.
ICD-10 codes D56.1
Therapeutic area Hematopoietic diseases ORPHAN
Reason for procedure New INN
Regulatory status Conditional Approval ATMP

Indication

Zynteglo wird angewendet für die Behandlung von Patienten im Alter ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die keinen β0/β0-Genotyp haben, und die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) geeignet sind, für die aber kein humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht (siehe Abschnitt 4.4 und 5.1).

SubgroupIndicationComparator
Patienten im Alter ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die keinen β0/β0-Genotyp haben, und die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) geeignet sind, für die aber kein humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht. – (Orphan drug)

9. Associated procedures

Resolution INN Brand name Indication Additional benefit
Betibeglogene autotemcel Zynteglo® Β-thalassemia


<< List of all resolutions