Betibeglogene autotemcel (Zynteglo®) – Β-thalassemia
1. Characteristics
| Start date | 15.11.2019 |
|---|---|
| Resolution | 14.05.2020 |
| Limitation date | 15.05.2025 |
| INN | Betibeglogene autotemcel |
| Brand name | Zynteglo® |
| Company | bluebird bio (Germany) GmbH |
| ATC code | n.d. |
| ICD-10 codes | D56.1 |
| Therapeutic area | Hematopoietic diseases ORPHAN |
| Reason for procedure | New INN |
| Regulatory status | Conditional Approval ATMP |
| Indication |
|---|
Zynteglo wird angewendet für die Behandlung von Patienten im Alter ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die keinen β0/β0-Genotyp haben, und die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) geeignet sind, für die aber kein humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht (siehe Abschnitt 4.4 und 5.1). |
| Subgroup | Indication | Comparator |
|---|---|---|
| Patienten im Alter ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die keinen β0/β0-Genotyp haben, und die für eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT) geeignet sind, für die aber kein humanes Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht. | – (Orphan drug) |
9. Associated procedures
| Resolution | INN | Brand name | Indication | Additional benefit |
|---|---|---|---|---|
|
15.11.2019
– 14.05.2020 | Betibeglogene autotemcel | Zynteglo® | Β-thalassemia |
<< List of all resolutions