Vierter JCA verfügbar: Onasemnogene abeparvovec (Itvisma®) zur Behandlung der 5q-Spinalmuskelatrophie (SMA)

Im neuen JCA wurden für den Wirkstoff Onasemnogene abeparvovec (Itvisma®) zur Behandlung der 5q-Spinalmuskelatrophie (SMA) bei Patienten ab 2 Jahren mit einer biallelischen Mutation im Survival-Motor-Neuron-1-Gen (SMN1) insgesamt fünf Studien berücksichtigt sowie sechs Subpopulationen und 14 PICOs definiert.

hta_jca_mp_202412_onasemnogene-abeparvovec_report_en.pdf